全球首個遺傳性耳聾基因療法恢復聽力!《刺胳針》刊發覆旦成果

全球首個遺傳性耳聾基因療法恢復聽力!《刺胳針》刊發覆旦成果

全球首個遺傳性耳聾基因療法恢復聽力!《刺胳針》刊發覆旦成果。(澎湃新聞)

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澎湃新聞報導,復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院25日透露,該院領銜在遺傳性耳聾基因治療方面取得重大突破,全球首次利用研發的基因治療藥物恢復遺傳性耳聾患者聽力和言語,該臨牀研究結果以長文形式於25日發表在全球頂級醫學期刊《刺胳針》正刊(The Lancet,影響因數:169),論文題目爲〈AAV1-hOTOF Gene Therapy for Autosomal Recessive Deafness 9: a single-arm trial〉〈AAV1-hOTOF基因治療常染色體隱性遺傳性耳聾9:一項單臂研究〉。

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這項研究在該院耳鼻喉科研究院院長、科主任李華偉教授帶領下,由復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院教授舒易來主導合作完成。受到了國際領域專業人士的高度關注和熱烈反響,展現了基因治療對治癒遺傳性耳聾這一難疾的巨大潛力,有助於推動耳聾基因治療藥物的研發和臨牀應用。

目前,全球先天性耳聾患者高達2600萬人,中國每年新生約3萬聾兒,其中60%與遺傳因素也就是基因缺陷相關,嚴重阻礙了兒童言語、認知以及智力發育。同時,臨牀上尚無任何治療藥物。

舒易來指出,OTOF基因(表達耳畸蛋白)突變是導致先天性耳聾常見的病因之一,常引起兒童重度至極重度或完全聽力損失和言語障礙。研究團隊歷經多年探索和合作,攻克大基因內耳遞送難題,研發出基於腺相關病毒 (AAV) 的雙載體基因置換療法(AAV1-hOTOF藥物),在OTOF耳聾動物模型中表達具有正常功能的人源耳畸蛋白,顯著改善聽功能,並進行了相關的安全性研究。然後將正常的人源OTOF編碼序列導入患者內耳毛細胞,使毛細胞表達正常功能的耳畸蛋白,從根本上改善患者聽力,回到自然、真實而五彩斑斕的有聲世界。

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該臨牀研究於2022年6月獲得復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院倫理批准;2022年10月,研究團隊發起臨牀試驗,並隨後實施全球首例遺傳性耳聾患兒的內耳基因治療。之後,從大齡兒童到小齡兒童,陸續納入多例患者,接受基因治療。目前最長的隨訪時間已達1年以上,患兒已經可進行日常對話,這是全球第一個獲得療效的耳聾基因治療臨牀試驗,也是該領域目前成系統的、病例數最多、隨訪時間最長的臨牀試驗,開啓了耳聾基因治療新時代。

本次臨牀突破,也是一次院企合作、利用互補優勢高效推進產學研轉化的嘗試。

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復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院表示,目前,該院借力基因科技公司在藥物開發上的經驗,打通了基因治療藥物研發、產業化設計、工藝生產、安全評估等通路,建立了產學研發展新模式,推動耳聾基因治療發展,爲患者帶來了新希望。

復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院教授舒易來、李華偉、王武慶及哈佛大學醫學院教授陳正一、東南大學教授柴人傑爲本文的共同通訊作者。復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院的呂俊博士生、王會博士、程曉婷主治醫師、陳玉鑫助理研究員以及王大奇助理研究員爲本文的共同第一作者;同時,本項目得到醫院工作人員、團隊其他成員的大力支持。並得到國家自然科學基金委、國家重點研發專案、上海市科委、上海市教委、上海市申康醫院發展中心項目的資助。

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